Una nueva esperanza para las enfermedades renales genéticas en niños

Un equipo del UCL Great Ormond Street Institute of Child Health (GOS ICH) de Londres ha desarrollado una terapia experimental de ARN diseñada para tratar enfermedades renales genéticas en la infancia, un grupo de patologías que pueden causar un daño progresivo en los riñones y, en muchos casos, llevar a la necesidad de diálisis o trasplante.

Llevar el ARN hasta el riñón, y no a cualquier sitio

Los investigadores han creado una forma de dirigir moléculas de ARN de manera específica al riñón, lo que permitiría corregir la función de genes alterados que están en el origen de estas enfermedades. En estudios preclínicos, la terapia ha mostrado resultados prometedores, mejorando la función renal en modelos de laboratorio.

El siguiente paso será seguir evaluando su seguridad y eficacia en nuevos estudios, con el objetivo de poder iniciar ensayos en pacientes en un plazo estimado de 3 a 5 años, siempre que se cuente con la financiación y las autorizaciones necesarias.

Este avance, publicado el 14 de agosto de 2026 en la revista Science Translational Medicine, representa un paso importante hacia nuevas opciones terapéuticas para miles de niños y familias en todo el mundo que conviven con enfermedades renales genéticas. El ARN vuelve a ser el protagonista, igual que en la vacuna personalizada contra el melanoma de este mismo número.